近年来快速发展的抗体偶联药物（ADC）靶向生物制剂具有强杀伤作用和高度的靶向性。尤其是HER2 ADC药物的上新以及在临床上的推广应用，改变了人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性以及三阴性乳腺癌患者的命运。
ADC研发火热、竞争激烈，但也面临着一些挑战。来自石药集团肿瘤领域首席医学官黄薇博士指出ADC复杂的分子设计给其药物的研发带来了许多挑战，其相关的免疫原性、内化速度低、连接子不稳定性等问题可能影响药物的安全性和有效性。不同种类的ADC分子可能有较大差异，即便是作用于同一靶点的ADC药物，不同分子的抗原表位、连接位点、连接子以及小分子毒素也不尽相同，故其血浆稳定性、体内代谢过程、药代动力学／药效学（PK/PD）关系及其所产生的药物不良反应也可能千差万别。因此，为了获得具有理想PK/PD特性、药效和安全性的ADC药物，必须重点考虑抗体、连接子、小分子毒素的组成成分及其组合策略，进而根据PK / PD进行合理优化。
说到试验设计，其内容涉及到方方面面。首先从策略上讲，第一个要考虑的，是需要在剂量爬坡阶段把剂量搞清楚，不能只在一个人群上去探索。不同人种之间有时候在耐受性上是有差异的，一定要在剂量爬坡阶段就收集足够的数据，确定好 RP2D，否则在某一个人群上确定的 RP2D 将来推广到全球人群的三期上会存在一定的困难。现在药企研发都不想把分险放到最后，如果把所有的分险都放到三期，一旦三期失败，整个公司的损失会非常大。药企都把风险往前移，尽可能在前期如果发现问题及时止损。所以现在都有两个决策点：一期和二期。试验设计做好，对于不怎么样的产品早死早脱生，资源放到其他产品上去。对于有潜力的产品及早大力推进，而不是所有的产品都以一样的速度往前推，这无论对哪家公司来说都是不合适的。
来自武田全球药物价值证据中国区副总监叶青博士谈到，真实世界数据已在各个阶段可以助力药物的研发以及上市，且应用范围仍在不断的扩大。真实世界研究目前面临的挑战主要集中于真实世界数据收集管理以及证据质量两个方面。而解决方案主要包括利用数字工具进行数据处理，提高可及性，加强管理，减少真实世界数据偏倚。目前世界上各国对真实世界的框架，标准政策不同。中国现在也是在朝着规范发展的政策环境方向努力，不管是在药品的研发、儿科的药物及高质量的真实世界数据方面都有相应的指南。
利用真实世界数据在研发阶段解释耐药机制，在药物临床阶段在患者层面匹配试验对照组，在药品上市后阶段的广泛应用覆盖风险评估、产品修订、适应证拓展等方面。真实世界研究的未来令人期待，将在挑战中不断发展成熟，促进全球医疗领域的进步。
CMAC年会不止是带来学术上的饕餮盛会，还为搭建监管、医院、科研院校、制药工业界的交流与合作，驱动高质量发展持续领跑。预祝CMAC年会圆满举办。
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