前几日， 艾力斯发布公告，称其海外合作伙伴ArriVent Biopharma于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予伏美替尼片用于治疗先前未接受过治疗、局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）且伴有表皮生长因子受体（EGFR）外显子20号插入突变患者的突破性疗法认定。此前在2022年4月，伏美替尼获得CDE“突破性治疗品种”认定资格，适应症为EGFR 20号外显子插入突变NSCLC二线治疗，这是继其之后的又一重大进展。
FDA突破性疗法认定的授予旨在于加快治疗严重或危及生命疾病的药物开发和审查。对于这类疾病，初步的临床证据需证明该药物比现有疗法有更多可能的实质性改善。本次突破性疗法认定的授予是基于FAVOUR临床研究（NCT04858958 / CTR20201697）的中期分析；该试验是一项1b期、随机、开放标签、多中心临床试验。目的是评估伏美替尼治疗EGFR外显子20号插入突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效及安全性。
- 疗效惊喜！伏美替尼ORR和mDoR分别达到78.6 %及15.2 个月
FAVOUR的中期分析表明，作为单药治疗，伏美替尼在一线和既往治疗的患者中具有优异的疗效及良好的耐受性和安全性；且在240 mg QD下， EGFR 20 号外显子插入突变NSCLC初治患者中的确认客观缓解率（cORR）和中位缓解持续时间（mDoR）分别达到78.6 %及15.2个月。伏美替尼一线治疗EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌的关键III期注册临床FUVENT研究（NCT05607550 / CTR20231409）目前正在全球积极入组。
伏美替尼是艾力斯自主研发、结构创新的三代EGFR TKI；在中国已获得针对EGFR敏感突变和T790M突变的适应症，并都已纳入中国国家医疗保险目录。除此之外，临床研究显示，伏美替尼对包括EGFR 20号外显子插入突变及其他EGFR非经典突变的NSCLC患者具有出色的疗效及安全性。
鉴于伏美替尼的潜力，艾力斯于2021年达成与ArriVent的海外合作许可协议。双方共同在全球范围开展临床研究。此次FDA授予伏美替尼的突破性疗法认定，充分肯定了伏美替尼在EGFR 20号外显子插入突变的前期临床研究疗效优于现有治疗方案。目前，伏美替尼正在全球包含中国、美国、日本、韩国、英国、法国等多个国家和地区顺利开展FURVENT研究的入组。
不止伏美替尼，舒沃替尼曾获得双突破性疗法认定，EGFR 20ins迎来高效精准治疗新时代
舒沃替尼是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其首选的适应症是治疗EGFR ex20ins晚期NSCLC。
凭借优秀的研究成果，舒沃替尼成为了肺癌领域首个且目前唯一获得中、美双"突破性疗法认定"的国创新药，于2023年8月份获批上市，用于治疗既往经含铂化疗出现疾病进展或不耐受，并且确认存在EGFR ex20ins的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，成为首款针对EGFR ex20ins突变型晚期 NSCLC的国创新药。
在2023 ESMO大会上公布了舒沃替尼全球多中心I/II期研究“悟空1”（WU-KONG1）和中国研究者发起的II期研究“悟空15”（WU-KONG15）中的EGFR ex20ins突变型晚期NSCLC初治患者汇总分析数据。截至2023年9月15日，28例患者纳入疗效分析，57例患者纳入安全性分析。
研究者评估结果显示，28例纳入疗效分析的患者，100%观察到靶病灶缩小，舒沃替尼一线单药治疗EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC 确认的ORR高达78.6%，其中300mg组中位无进展生存期（mPFS）为12.4个月，突破既往相关研究报道。舒沃替尼单药展现出强效持久的抗肿瘤活性，且针对多种EGFR exon20ins突变亚型患者，均表现出良好的抗肿瘤活性，同类最佳潜力凸显。
与现在标准治疗及传统EGFR-TKI相比，舒沃替尼疗效优异，安全性好。舒沃替尼售价9040元/盒，每月的治疗费用达38743元。参加临床试验将有机会服用试验药物，目前肺癌EGFR 20ins的临床研究正在开展，期待更加优异的疗效数据，造福更多的患者！
*声明：本文旨在科普肿瘤医学和新药进展，任何重大医疗决策请前往正规医疗机构就诊。
